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脊髓性肌萎缩可能导致心功能不全:研究

2019-05-25 10:53:34 健康食品111℃

  脊髓性肌萎缩可能导致心功能不全:研究

  2010年8月11日

  研究详述了小鼠疾病模型的新发现;强调现有的基因传递方法可以提供治疗与骨骼肌一起,监测脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的心脏功能可能很重要。

  

  这些是Nationwide儿童医院进行的一项研究的结果,并在人类分子遗传学的在线版本之前在线发表。这是第一个报告SMA小鼠模型心脏功能障碍的研究.MA是一种导致消瘦的衰弱性神经系统疾病。从历史上看,科学家和医生认为SMA只影响骨骼肌;然而,新数据表明这种遗传性疾病也可能影响心脏。“一些关于SMA患者的研究暗示心血管受累该研究的共同作者,全国儿童医院研究所基因治疗中心首席研究员Brian Kaspar博士表示,这与自主神经系统有关。“然而,几乎没有高度动力和控制的研究,以确定这些心血管异常在这些患者中的常见程度。“有关血流量改变和减慢血液流动的报告一些SMA患者的艺术率促使卡斯帕尔的团队检查严重SMA小鼠模型中是否存在心脏缺陷,由俄亥俄州立大学医学院分子与细胞生物化学教授Arthur Burghes博士开发,通常用于药物和治疗筛查。他们分析了SMA小鼠的心脏结构与正常小鼠相比,发现SMA小鼠心脏发生了显着的结构变化,同时严重损害了左心室功能。 SMA小鼠的心率也明显降低。在检查了小鼠心脏细胞的基础结构后,他们发现它类似于来自3型SMA患者的心脏活检的细胞结构。相关故事在中国出生的基因编辑双胞胎可能改变了认知和记忆独特的基因治疗方法铺平了道路解决罕见的遗传性疾病CRISPR技术创造了对免疫系统“看不见”的多能干细胞卡斯帕的团队最近开发出一种基因治疗方法,可以成功地将缺失的SMN蛋白质传递给SMA小鼠并改善神经肌肉功能。接下来,研究小组研究结果显示,恢复SMN水平可以完全恢复心率并阻止扩张型心肌病的早期发展.Pam Lucchesi博士,研究中心心血管和肺科研究中心主任全国儿童医院研究所和研究合着者说,它是圣不清楚哪些机制是SMA小鼠心脏缺陷的完全原因,但数据表明神经元,自主神经和发育成分都可能发挥作用。 “我们的基因递送策略具有独特的优点,因为它靶向中枢和外周神经系统以及心脏组织内的神经元”。 Lucchesi说,他也是俄亥俄州立大学医学院的教员。需要进行更多的研究来确定心脏缺陷是否是小鼠独有的,或者是否有各种严重程度的SMA患者是否已经或将会出现类似的问题。尽管如此,俄亥俄州立大学医学院的教师Kaspar表示,临床医生应该敏锐地意识到SMA患者中潜在的心脏功能障碍。“增加自主神经功能障碍的报告以及我们目前的研究结果需要更多关注SMA患者的心脏状态,并且可能强调了在神经肌肉治疗的同时研究心脏介入治疗的必要性,“卡斯帕尔说:来自全国儿童医院

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